免疫性血小板減少癥這是一種十分罕見(jiàn)原發(fā)性自身免疫性疾病，表現(xiàn)為血小板減少癥(×10^9/L）。這種免疫性血小板破壞會(huì)增加患者出血的風(fēng)險(xiǎn)，從而導(dǎo)致各種嚴(yán)重疾病。中國(guó)一般不到100×10^9/L作為診斷標(biāo)準(zhǔn)。根據(jù)血小板減少水平可分為輕度(75)×10^9/L＜PLT＜100×10^9/L），中度(50×10^9/L＜PLT＜75×10^9/L）和重度（PLT＜50×10^9/L)血小板減少。

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阿伐曲波帕這是一種新型的促血小板受體激動(dòng)劑，可以刺激骨髓中巨核細(xì)胞的增殖和分化，進(jìn)而增加血小板的產(chǎn)生。

這種藥物可用于慢性免疫血小板減少癥（ITP）適應(yīng)癥范圍。

治療慢性ITP二線治療藥物包括TPO脾內(nèi)受體激動(dòng)劑(阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、羅米司亭)、酪氨酸激酶抑制劑(福他替尼)。TPO-RAs臨床反應(yīng)率高，一般耐受性好；但隨著治療時(shí)間的延長(zhǎng)，部分患者因療效喪失等因素進(jìn)行治療TPO-RAs轉(zhuǎn)換使用，75%以上的患者在轉(zhuǎn)換后達(dá)到或維持反應(yīng)。阿伐曲泊帕獲準(zhǔn)在歐洲和美國(guó)使用ITP最新的藥物。它的優(yōu)點(diǎn)是:口服給藥、機(jī)制和內(nèi)源性TPO合作升血小板；無(wú)肝毒性；沒(méi)有飲食限制。一項(xiàng)研究通過(guò)了一項(xiàng)研究。meta與艾曲泊帕、羅米司亭和福他替尼相比，阿伐曲泊帕的療效和安全性分析和評(píng)價(jià)旨在更好地明確使用TPO-RAs治療慢性免疫性血小板減少癥患者及出血減輕癥狀。

研究從MEDLINE，EMBASE在科克倫圖書(shū)館的數(shù)據(jù)庫(kù)中搜索并包含了5個(gè)文件(包括7個(gè)隨機(jī)試驗(yàn)，2個(gè)阿伐曲泊帕，1個(gè)阿伐曲泊帕，2個(gè)羅米司亭，2個(gè)福他替尼，共有544名患者，其中363人被接受TPO-RAs，接受安慰劑的病例有181例。病人數(shù)量(12-135(用藥治療組)，隨診時(shí)間(24-36周)和疾病持續(xù)中位時(shí)間(1).6-10.8年)因?qū)嶒?yàn)而異。中位血小板的計(jì)數(shù)范圍分別為41-57歲和14-24歲。×10^9/L。簡(jiǎn)而言之，與安慰劑相比，阿伐曲泊帕可能有更持久的血小板反應(yīng)，減少伴隨的血小板反應(yīng)ITP用于治療，出血事件較少。阿伐曲泊帕降低了任何出血事件的發(fā)生率。在每種治療方法中觀察到的任何東西AEs阿伐曲泊帕患者的耐受性和安全性沒(méi)有顯著差異。

臨床數(shù)據(jù)顯示，大多數(shù)使用阿伐曲波帕的血小板減少癥患者在第8天開(kāi)始上升，一些患者可以得到持續(xù)的反應(yīng)。使用阿伐曲波帕治療的患者也可以減少糖皮質(zhì)激素的用量，甚至在治療前停止激素。當(dāng)然，阿伐曲波帕也會(huì)帶來(lái)相關(guān)的不良反應(yīng)，但比阿伐曲波帕輕，主要是頭痛、惡心等癥狀。血小板激動(dòng)劑的主要目標(biāo)是巨核細(xì)胞，雖然有一定的療效，但不是100%有效，不要盲目使用太多。每個(gè)患者的體質(zhì)和病情都不同，阿伐曲波帕的應(yīng)用應(yīng)遵循醫(yī)生的建議。

2019年4月得到NMPA2019年6月授予優(yōu)先審查資格，用于腫瘤化療引起的血小板減少癥III國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。阿伐曲波帕是第二代口服血小板受體受體（TPO-R）激動(dòng)劑填補(bǔ)了市場(chǎng)上藥物的一些缺陷。血小板受體（TPO-R）興奮劑是歐美國(guó)家常規(guī)治療血小板減少癥的藥物。阿伐曲波帕可以刺激骨髓祖細(xì)胞巨核細(xì)胞的增殖和分化，進(jìn)而增加血小板的產(chǎn)生。2018年5月，Dova子公司AkaRx阿伐曲泊帕片（Avatrombopag，商品名：Doptelet）適用于慢性肝炎相關(guān)血小板減少的成年患者進(jìn)行擇期診斷手術(shù)或手術(shù)FDA準(zhǔn)許上市。