培米替尼通過抑制癌細胞細胞內的FGFR激酶而阻止腫瘤的生長和擴散。也是第一個也是唯一一個獲美國FDA批準用于治療膽管癌的靶向藥物。膽管癌又稱為膽道癌，是一種難治性而且高位的惡性腫瘤，致死率極高，晚期患者的5年生存率僅為5%，可見其帶來的癌癥對身體影響是巨大的，近幾年來，隨著對靶向藥物深入研究，目前膽管癌已經(jīng)有治療的靶向藥問世，給患者帶來新的希望，目前，今天重點提到的是Pemazyre（pemigatinib培米替尼）也被稱為希望之星。

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膽管癌通常在老年人中出現(xiàn)。在亞洲人群中發(fā)病率極高，目前對膽管癌的主要療法是手術切除，膽管癌早期沒有明顯癥狀，多數(shù)患者在確診時已失去手術時機，只能尋求其他的治療方法，而且局部晚期和轉移性膽管癌無法通過手術完全切除，目前的標準治療選擇主要為化療、放療、肝移植，患者預后較差.晚期膽管癌靶向療法用藥-Pemigatinib（培米替尼）培米替尼適應癥：適用于通過FDA批準的試驗檢測到的具有成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合或其他重排的先前治療的，不可切除的局部晚期或轉移性膽管癌的成人。它是一種小分子靶向藥物，同時可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻斷向癌細胞發(fā)出繁殖信號的異常蛋白的作用，這有助于阻止或減緩癌細胞的擴散。

培米替尼是一種針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑制劑，是美國、日本、歐盟批準的第一款針對膽管癌的靶向療法，該藥可通過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2來阻止腫瘤細胞的生長和擴散。由于膽管癌是一種醫(yī)療需求嚴重未滿足的毀滅性癌癥，Pemazyre之前已被授予了孤兒藥資格、突破性藥物資格、優(yōu)先審查資格、加速評估。推薦劑量：在開始使用Pemigatinib治療之前，請確認是否存在FGFR2融合或重排。建議劑量為在21天周期內每天口服13.5mg,連續(xù)14天，然后停藥7天。繼續(xù)治療直至疾病進展或出現(xiàn)不可接受的毒性。

培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)屬于一類被稱為激酶抑制劑的藥物。它的作用是阻斷向癌細胞發(fā)出繁殖信號的異常蛋白的作用。這有助于阻止或減緩癌細胞的擴散，適用于：已經(jīng)轉移(擴散到身體其他部位)或局部晚期，無法通過手術治療的膽管癌，以及用于治療FGFR2基因融合或FGFR2基因結構發(fā)生其他變化的膽管癌患者。培米替尼對于FGFR2陽性膽管癌患者是至關重要的里程碑。這是十多年來在歐盟向這些患者提供的第一個新的治療選擇，并且在歷史上一直沒有有效的護理標準的情況下，已經(jīng)顯示出很高的持久反應率。Incyte執(zhí)行官HervéHoppenot主任說:“我們現(xiàn)在期待與歐洲各個國家合作，以確保符合條件的患者能夠盡快獲得這種新療法。”

根據(jù)一項研究的數(shù)據(jù)顯示，肝內膽管癌靶向藥培米替尼在治療膽管癌患者時的效果能夠達到35.5%客觀緩解率，對于疾病控制率可以達到82%。中位反應持續(xù)時間為9.1個月，有多達63%的患者反應持續(xù)時間大于等于6個月，有18%的患者反應持續(xù)時間大于等于12個月。從這些數(shù)據(jù)不難看出，靶向藥培美替尼/培米替尼(pemigatinib)對于肝內膽管癌的病情控制和預后的改善都有著十分重大的效果。靶向藥培美替尼/培米替尼(pemigatinib)的問世對于很多的肝內膽管癌患者來說是一種福音，該藥物改變了肝內膽管癌的治療現(xiàn)狀，為醫(yī)生和患者提供了一種全新的診療方案。

在第一階段劑量遞增研究中，(化合物38，INCB054828)在1-20毫克的劑量范圍內表現(xiàn)出劑量依賴性藥代動力學，終末半衰期為15小時，支持每日一次給藥。在RP2D觀察到FGFR信號傳導的持續(xù)抑制為13.5毫克，每天一次。在一項開放標簽單臂二期研究中，在107名患有局部晚期或轉移性膽管癌的患者中，這些患者的FGFR2融合或重排在至少一次先前治療后病情有所進展，38名患者在接受培米替尼治療后獲得客觀緩解(13.5毫克，每天一次，2周開始/1周結束)。大多數(shù)患者在治療后顯示出腫瘤縮小的跡象，最常見的不良事件是高磷血癥。