Pemigatinib/Pemigatinib（PEMIGATINIB）是一種可同時抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向藥物，培米替尼價格2500-2600一盒，微信咨詢世界藥林：（18106505546）訂購。

是FDA批準用于治療膽管癌的靶向藥物。該藥物通過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2來阻斷腫瘤細胞的生長和擴散，目前有4.5mg、9mg和13.5mg片劑可供選擇。

成纖維細胞生長因子受體(FGFR)2基因突變與膽管癌的發(fā)病機制有關。培米替尼是FGFR1、2和3的選擇性強效口服抑制劑。本研究評估了培米替尼在既往接受過治療的局部晚期或轉移性膽管癌患者（包括伴或不伴FGFR2融合或重排的患者）中的安全性和抗腫瘤活性。

在這項多中心、開放標簽、單組、多中心、2期研究(FILT-202)中，參與者年齡在18歲或以上，至少接受過一次既往治療后疾病進展的患者和東部腫瘤協作組(ECOG)體能狀態(tài)0-2被分配到三個隊列之一：具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF/FGFR改變的患者，或沒有FGF/FBR變化的患者。所有登記的患者每天口服一次13.5mg的培米替尼（21天周期；開始2周，停止1周）直至疾病進展、不可接受的毒性、撤回同意或醫(yī)生決定。

主要終點是在FGFR2融合或重排患者中達到客觀反應的患者比例，在接受至少一劑培米替尼的所有患者中集中評估。該研究已在臨床試驗中心注冊。NCT02924376，注冊完成。

共有146名患者入組：107名有FGFR2融合或重排，20名有其他FGF/FGFR改變，18名沒有FGF/FBR改變，1名有未確定的FGF/FGFR改變。中位隨訪時間為17.8個月(IQR11.6–21.3)。38名FGFR2融合或重排患者(35.5%[95%CI26.5-45.4])實現了客觀緩解（3例完全緩解，35例部分緩解）?？傮w而言，無論原因如何，高磷血癥是所有級別中最常見的不良事件（146名患者中的88名[60]）。93名(64%)患者發(fā)生了3級或更嚴重的不良事件（無論原因如何）；最常見的是低磷血癥(18[12%])、關節(jié)痛(9[6%])、口腔炎(8[5%])、低鈉血癥(8[5%])、腹痛(7[5%])、和疲勞(7[5%])。65名(45%)患者發(fā)生嚴重不良事件；最常見的是腹痛(7[5%])、發(fā)燒(7[4%])、膽管炎(5[3%])和胸腔積液(5[3%])?？傮w而言，71名(49%)患者在研究期間死亡，最常見的死因是疾病進展(61[42%)；沒有死亡被認為與治療有關。