艾曲波帕在治療白血病方面藥效持久，廣受患者信賴(lài)。ITP是一種罕見(jiàn)且潛在的嚴(yán)重血液疾病。由于血小板數(shù)量少，患者的血液無(wú)法有效凝結(jié)。因此，ITP患者經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)瘀傷和出血，在極少數(shù)情況下，嚴(yán)重出血可能是致命的。慢性/持續(xù)ITP治療的目的是維持血小板計(jì)數(shù)的安全，降低出血風(fēng)險(xiǎn)。白血病是一種血液疾病，多發(fā)生在兒童身上。一旦患上病人，就會(huì)進(jìn)行漫長(zhǎng)而痛苦的化療。艾曲波帕是一種口服藥物，可以抑制白血病。以下是海外家庭治療。

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這項(xiàng)名為EXTEND的研究表明，大多數(shù)患者可以在很大程度上實(shí)現(xiàn)持續(xù)的臨床緩解，并且可以停止使用伴隨性ITP藥物。這項(xiàng)研究對(duì)已經(jīng)治療了8年的患者進(jìn)行了臨床評(píng)估(中位數(shù)為2.4年)。諾華（Novartis）宣布其長(zhǎng)期研究結(jié)果顯示：艾曲波帕（eltrombopag）治療慢性/持續(xù)性免疫(特發(fā)性)血小板減少癥（ITP）成年人患者表現(xiàn)出長(zhǎng)期的安全性和有效性。研究結(jié)果公布《Blood》在線(xiàn)。

MAA中的安全性和有效性尚不清楚。這項(xiàng)前瞻性二期研究招募了以前未經(jīng)治療和治療的MAA和UC患者。這些患者患有中度再生障礙性貧血，與臨床血細(xì)胞減少有關(guān)。(MAA)或者低生產(chǎn)性單系血細(xì)胞減少癥(UC)艾曲波帕帕沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)或廣泛有效的治療方法。(eltrombopag)它是一種小分子血小板生成素模擬物，以前已經(jīng)顯示出可以在難治性重度再生障礙性貧血(SAA)病人有持久的低毒性多譜系血液反應(yīng)。

在16-20周內(nèi)，EPAG給藥劑量從50增加到300mg/d，血液反應(yīng)有反應(yīng)的患者繼續(xù)使用EPAG，直至血細(xì)胞計(jì)數(shù)EPAG達(dá)到一定穩(wěn)定或穩(wěn)定，由于復(fù)發(fā)而重建，2012-2017年共有34名患者入組，包括31個(gè)MAA和3個(gè)UC。到達(dá)主要目的地，17名患者在Diamond-Blackfan貧血患者中至少有一個(gè)合格的譜系中做出反應(yīng)，觀(guān)察到貧血的明顯改善，EPAG耐受性良好，中位8個(gè)月后，17名患者因?yàn)橹形环€(wěn)定。

ITP約占出血性疾病總數(shù)的三分之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)，ITP在中國(guó)成年人中的發(fā)病率為5-10/10萬(wàn)，多見(jiàn)于60歲以上的老年人、育齡婦女和兒童。其中，兒童患者及其監(jiān)護(hù)人的生活往往受到疾病的干擾，如焦慮、行動(dòng)受限、生活質(zhì)量下降等。大多數(shù)人要求重啟EPAG以減少計(jì)數(shù)，每個(gè)人都恢復(fù)了反應(yīng)。34名患者中有2人在服用EPAG時(shí)出現(xiàn)非染色體7骨髓細(xì)胞遺傳異常，無(wú)發(fā)育異?；蛟技?xì)胞增多。在EPAG中，體細(xì)胞突變等位基因在癌癥基因中的頻率普遍沒(méi)有增加。免疫血小板減少癥（ITP），特發(fā)性血小板減少性紫癜，又稱(chēng)特發(fā)性血小板減少性紫癜，是由于自身免疫功能異常而引起的獲得性出血性疾病，主要表現(xiàn)為血小板減少，皮膚紫癜和粘膜出血，但無(wú)出血癥狀。