大家都知道的，艾曲波帕本質(zhì)是口服藥物。與打針的血小板生成素蛋白藥或其他類似物質(zhì)(如Romiplostim)相比，它也有天然的優(yōu)勢(shì)。艾曲波帕(Eltrombopag)它是一種人工蛋白，可以增加體內(nèi)血小板(血凝細(xì)胞)的產(chǎn)生。血小板可以通過增加血液中的血小板來降低出血的風(fēng)險(xiǎn)。艾曲波帕本質(zhì)是小分子血小板生成素受體激動(dòng)劑，通過結(jié)合跨細(xì)胞膜血小板生成素受體內(nèi)側(cè)，激活巨核細(xì)胞內(nèi)的一系列生理信號(hào)傳遞過程，最終導(dǎo)致血小板數(shù)量增加。然而，艾曲波帕與受體上的位點(diǎn)不同于天然血小板生成素，可以與人體內(nèi)的天然血小板生成素形成協(xié)同作用，不會(huì)相互抑制。

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一項(xiàng)科學(xué)研究包括41個(gè)非霍奇金淋巴瘤，隨機(jī)性分為安慰劑組或PEG-rHuMGDF治療組，中位隨訪8.5年。結(jié)果表明，治療組的總生存率為59%，安慰劑組為31%。艾曲波帕適用于慢性免疫性血小板減少性紫癜，用于誘導(dǎo)和刺激巨核細(xì)胞(尤其是骨髓中發(fā)現(xiàn)的大細(xì)胞)的分化和增值。適用于治療慢性免疫性血小板減少性紫癜，對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白或脾切除反應(yīng)不佳。(ITP)病人血小板減少。一期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，與安慰劑對(duì)照組相比，接受吉西他濱治療的實(shí)體腫瘤病人可以減少化療延遲和化療劑量減少的比例(14%vs.50%)。

1-17歲ITP兒科病人使用艾曲波帕片的有效穩(wěn)定性在159名試驗(yàn)者參加的兩個(gè)雙盲和安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中得到評(píng)價(jià)。試驗(yàn)的主要目的地是血小板計(jì)數(shù)的增加。第一個(gè)測(cè)試(n=67)病人每天隨機(jī)分配艾曲波帕或安慰劑，治療周期為7周。目的是評(píng)估艾曲波帕長期治療的安全性和有效性。研究結(jié)果表明，在艾曲波帕治療的兩周內(nèi)，病人中位血小板的計(jì)數(shù)增加到≥50×109/L，中位血小板計(jì)數(shù)>50×109/L可持續(xù)4年以上。治療后，整體出血率下降。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的出血量表，科學(xué)研究中出現(xiàn)的出血大部分屬于1級(jí)或2級(jí)。39%的病人可以減少或永久停止一種或多種伴隨性ITP藥物，無需救援治療，治療效果至少持續(xù)24周。

針對(duì)同時(shí)口服安慰劑的病人，血小板幾乎沒有變化。這一結(jié)果表明，艾曲波帕對(duì)改善丙型肝炎患者的血小板有很強(qiáng)的作用。在治療的第1-6周，62%的口服艾曲波帕片的病人血小板計(jì)數(shù)有所改善，沒有接受過急救治療。相比之下，這個(gè)安慰劑治療患者的比例是32%。第二次實(shí)驗(yàn)(n=92)病人每天接受艾曲波帕或安慰劑治療，治療周期為13周。在第5-12周的8周治療中，至少有41%的病人在6周內(nèi)經(jīng)歷了血小板計(jì)數(shù)的增加。相比之下，用安慰劑治療的患者比例只有3%。

不僅如此，艾曲波帕也有一些藥物不良反應(yīng)，其副作用極高:惡心、嘔吐、月經(jīng)過多、肌肉疼痛、感覺異常、白內(nèi)障、消化不良、瘀斑、血小板減少、ALT/AST增加和結(jié)膜出血。因此，建議再生障礙病人采用中西醫(yī)結(jié)合治療。艾曲波帕不僅可以促進(jìn)巨核細(xì)胞的增殖和分化，促進(jìn)血小板的生成，還可以促進(jìn)骨髓造血干細(xì)胞的增殖和分化，從而改善造血功能。14年來，它被批準(zhǔn)用于治療重癥再生障礙性貧血病人，他們的免疫抑制療法無效。